Godinu dana nakon što je to učinila američka administracija, Europska komisija odobrila je prvu gensku terapiju za liječenje konkretnih oblika leukemije.
Terapija Kymriah proizvođača Novartisa dobila je “zeleno svjetlo” za Europsku uniju pa je slijedom toga pitanje trenutka, uvjeta i organizacije kada će postati dostupna i pacijentima u Hrvatskoj. Konkretno, terapija je namijenjena pedijatrijskim pacijentima i mladima do 25 godina koji boluju od akutne limfoblastične leukemije B-stanica. Kymriah je namijenjen još i za pojedino opisane uvjete kada se može koristiti, a navode se studije koje su pokazale visoke rezultate uspješnosti.
U svakom slučaju, to je velika vijest za Europu koja ovim odobrenjem otvara vrata prvoj genskoj terapiji, k tomu i za liječenje spomenutog oblika leukemije, inače najučestalijeg u dječjoj dobi. Riječ je o terapiji u kojoj genetski modificirana T-stanica sa specifičnim proteinom (himeričkim receptorima za antigen) navodi T-stanice da pronađu stanice leukemije i unište ih. Izmijenjene stanice transfuzijom se vraćaju u krv pacijenta koji potom treba biti “na oku” educiranom osoblju u centru gdje je pružena ta terapija zbog mogućih nuspojava.
Otpuštanje citokina navodi se kao jedna od opasnih nuspojava koja uzrokuje stanje nalik gripi, ali i koja može iznimno sniziti tlak te utjecati na rad srca, bubrega i jetre.
U svojem priopćenju proizvođač navodi da pacijent treba deset dana nakon infuzije modificiranih stanica biti hospitaliziran, a nakon toga iduća četiri tjedna biti u relativnoj blizini centra gdje je primio terapiju, a kao okvirnu udaljenost medicinskog centra navode oko dva sata vožnje. Visoka cijena terapije (475 tisuća američkih dolara) bila je tema nakon što ju je odobrila američka Agencija za hranu i lijekove (FDA), no potom se pisalo da je sklopljen ugovor s klauzulom da se lijek plaća samo za one pacijente kod kojih u idućim mjesecima pokaže učinkovitost.
Dostupnost ove suvremene terapije ovisit će o nizu faktora u svakoj zemlji pa tako i u nas. Inače, riječ je o terapiji razvijenoj u suradnji spomenute kompanije i Sveučilišta Penn te o terapiji koja je bila posljednja nada i u fazi eksperimentalnog liječenja za malenu Noru Šitum, koja je preminula prije pet godina.