Primjena metode “popravljanja” gena otišla je korak dalje objavom znanstvenog rada u časopisu Nature koji opisuje proces i rezultat “brisanja” gena odgovornog za hipertrofičnu kardiomiopatiju, odnosno zadebljanje srčanog mišića.
Čest je to uzrok iznenadnih smrti, posebice u mladih sportaša koji nisu imali nikakvih simptoma, a koji su znanstvenici pod vodstvom Shoukhrata Mitalipova s oregonskog Health and Science University, da tako kažemo, izrezali iz nasljednog genskog materijala.
Alternativni geni
Spermom donora koji nosi gen odgovoran za spomenutu bolest oplođeno je 12 jajašaca, embrijima je taj gen potom “uklonjen” i većina ih je preuzela zdrav genski materijal. Na tom putu nije došlo do drugih, neplaniranih promjena u DNK, ali je ponovno javno aktualizirana dvojba zbog metode manipulacije genima, nazvane CRISPR-Cas. Dok je jedni vide kao nevjerojatnu mogućnost za budućnost bez toliko teških nasljednih bolesti i stanja, drugi upozoravaju na moralne dvojbe i oprez, a istovremeno traje i pravna bitka vezana za patentna prava na tu metodu.
– Potencijal tehnologije CRISPR-Cas je golem i o tome nitko ne dvoji. Činjenica je da je danas registrirano više od 10.000 nasljednih bolesti koje bi se, koristeći logiku CRISPR tehnologije, mogle izliječiti. Međutim, osim što je nužno da se prije bilo kakve kliničke primjene provede niz pretkliničkih istraživanja kako bi se utvrdila pouzdanost i sigurnost metodologije, potrebno je odgovoriti na niz zahtjevnih etičkih pitanja. Na jedno od njih, nažalost, odgovor je nemoguće dati u ovom trenutku. Naime, koristeći CRISPR-Cas postupak neosporno se formiraju novi aleli i alternativni geni što kod jedinke, ali i nasljednika može imati nepredvidljive učinke. Jednostavnim rječnikom govoreći, postavlja se pitanje “koja je to normalna sekvenca kojom će se zamijeniti oštećeni dio genoma.” Je li to sekvenca koja je najučestalija/najtipičnija u populaciji zdravih osoba i do kakvih će promjena u odnosu na interakciju gen-gen, gen-okoliš takva promjena donijeti. Na žalost, učinke ovakvih modifikacija moći će uočiti samo generacije godinama nakon što se taj postupak napravi – komentira prof. dr. sc. Dragan Primorac, znanstvenik i poznati genetičar.
Nemoguće zabraniti
Štoviše, nedavno je u The American Journal of Bioethics objavljen rad upravo o etičkom aspektu ove tehnologije, na koji upućuje prof. Primorac:
– Autori sa Sveučilišta Stanford ističu da je, umjesto da se CRISPR postupci zabrane, potrebno raditi na transparentnosti pretkliničkih i kliničkih istraživanja koristeći ovu tehnologiju te da je nakon uspješnih pretkliničkih istraživanja potrebno planirati praćenje 15 godina kako bi se vidjeli stvarni rezultati. Tek nakon toga, uz strogu kontrolu institucija poput američkog FDA ili Europske medicinske agencije (EMA), može se krenuti u razvoj kliničke aplikacije. U svome radu kolege ističu činjenicu o kojoj se mora voditi računa, a to je da je zbog neujednačenosti međunarodnog zakonodavstva i relativno jeftine CRISPR tehnologije zabranu korištenja ovog postupka u svim državama svijeta gotovo nemoguće u cijelosti provesti.