S Hemgenixom pacijentov defektni gen, koji nije u stanju proizvesti zgrušavanje, zamijenjen je onim koji može, čime se eliminira potreba za ovim injekcijama.
Genska terapija koja je nekoć proglašena ‘najskupljim lijekom na svijetu’ nudit će se besplatno preko NHS-a, ali stručnjaci inzistiraju na tome da će to zapravo uštedjeti novac zdravstvenim službama.
Hemgenix je lijek koji košta oko 3 milijuna eura po pacijentu ali je potrebna samo jedna doza. To je jedini tretman te vrste za hemofiliju B, poremećaj krvarenja kod kojeg tijelo ne proizvodi dovoljno ili nimalo proteina ključnog za zgrušavanje krvi, prenose 24 sata.
Pacijenti s hemofilijom B moraju doživotno uzimati česte injekcije umjetnog sredstva za zgrušavanje koje se zove faktor IX kako bi rizik od katastrofalnih ozljeda sveli na minimum. Takve osobe od obične ozljede mogu pretrpjeti značajan gubitak krvi, ali i krvarenja bez ikakve ozljede.
S Hemgenixom pacijentov defektni gen, koji nije u stanju proizvesti zgrušavanje, zamijenjen je onim koji može, čime se eliminira potreba za ovim injekcijama.
Studije o genskoj terapiji, koja se daje intravenozno, pokazale su da učinci traju najmanje tri godine, ali postoji nada da bi mogli djelovati i dulje.